<붙임 2>

건강보험심사평가원 공고 제2023-17호

「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제5조제4항 규정에 따라 암환자에게 처방․투여하는 약제 중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제(보건복지부 고시 제2019-240호, 2019.10.30.)에 대한 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (건강보험심사평가원 공고 제2022-312호, 2022.12.28.)’을 다음과 같이 개정 공고합니다.

2023년 1월 30일

건강보험심사평가원장

암환자에게 처방․투여하는 약제에 대한

요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 중 개정

암환자에게 처방․투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부 사항을 다음과 같이 변경한다.

부      칙(2023.1.30.)

① (시행일) 이 공고는 2023년 2월 1일부터 시행한다.

공고개정 내역

○ 다음의 암환자에게 처방․투여하는 약제에 대한 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 공고

<신설>

- 급성골수성백혈병에 ‘venetoclax + decitabine’ 병용요법(1차) 신설

- 급성골수성백혈병에 ‘venetoclax + azacitidine’ 병용요법(1차) 신설

<변경>

- 기타 암(다발성 캐슬만병)에 ‘siltuximab’ 반응평가 기준 추가

신            설

Ⅰ. 항암요법

□ 주요 암종별 항암요법

구  분

세부인정기준 및 방법

32. 급성골수성백혈병

[2군 항암제를 포함한 요법]

연번	항암요법	투여대상	투여단계	투여요법
9	venetoclax + decitabine	75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는주5 새로 진단된 급성골수성백혈병 성인 환자	1차	-
10	venetoclax + azacitidine

주5. 박출률(EF) < 50%인 심부전, 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) < 65%인 폐기능저하, ECOG 수행능력평가 (PS: Performance status) 2 또는 3

변            경

Ⅰ. 항암요법

구  분

세부인정사항

39. 기타 암

연번	대상질환	항암요법
16	다발성 캐슬만병	siltuximab ∙ 투여대상: 인체면역결핍바이러스(HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 증상이 있는 다발성 캐슬만병 ∙ 투여단계: 1차 이상 ∙ 투여요법: P, S ※ IL-6 표적 치료 경험이 있거나 림프종을 동반한 환자 제외 ※ 환자 상태에 따라 병변이 최대반응을 보인 이후 6~12개월 간격으로 영상학적 반응평가를 할 수 있음

□ 주요 암종별 항암요법

변  경  대  비  표

Ⅰ. 항암요법

□ 주요 암종별 항암요법

구  분

개 정 전

개 정 후

35. 기타 암

연번	항암요법	투여대상
16	다발성 캐슬만병	siltuximab ∙ 투여대상: 인체면역결핍바이러스(HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 증상이 있는 다발성 캐슬만병 ∙ 투여단계: 1차 이상 ∙ 투여요법: P, S ※ IL-6 표적 치료 경험이 있거나 림프종을 동반한 환자 제외

연번	항암요법	투여대상
16	다발성 캐슬만병	siltuximab ∙ 투여대상: 인체면역결핍바이러스(HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 증상이 있는 다발성 캐슬만병 ∙ 투여단계: 1차 이상 ∙ 투여요법: P, S ※ IL-6 표적 치료 경험이 있거나 림프종을 동반한 환자 제외 ※ 환자 상태에 따라 병변이 최대반응을 보인 이후 6~12개월 간격으로 영상학적 반응평가를 할 수 있음

개    정    공    고    해    설

신  설

Ⅰ. 항암요법

□ 주요 암종별 항암요법

구  분

세부인정기준 및 방법

배경, 사유 및 근거

32. 급성골수성백혈병

[2군 항암제를 포함한 요법]

연번	항암요법	투여대상	투여단계	투여요법
9	venetoclax + decitabine	75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는주5 새로 진단된 급성골수성백혈병 성인 환자	1차	-
10	venetoclax + azacitidine

주5. 박출률(EF) < 50%인 심부전, 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) < 65%인 폐기능저하, ECOG 수행능력평가(PS: Performance status) 2 또는 3

○ ‘Venetoclax(품명: 벤클렉스타정)’은 <만 75세 이상, 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는 새로 진단된 급성골수성백혈병 성인 환자에서 아자시티딘 또는 데시타빈과의 병용요법>에 허가받은 약제로 교과서·가이드라인· 임상논문 등을 검토한 결과,

- ‘venetoclax + decitabine’ 병용요법은 NCCN 가이드라인에서 category 2A, preferred regimen으로, ESMO 가이드라인에서 [Ⅲ, A]로 권고하고 있으며, 1상 임상연구(M14-358의 long term follow-up)에서 완전관해율(CR) 55%, 반응지속기간 중앙값(mDoR) 15개월(95% CI, 7.2-30.0), 전체생존기간 중앙값 (mOS) 16.2개월(95% CI, 9.1-27.8)로 확인됨.

- ‘venetoclax + azacitidine’ 병용요법은 NCCN 가이드라인에서 category 1A, preferred regimen으로 권고하고 있으며, 3상 임상연구(VIALE-A)에서 azacitidine 단독요법 대비 전체생존기간 중앙값(mOS) 14.7개월 vs. 9.6개월(HR 0.66, 95% CI 0.52-0.85), 무사건생존기간 중앙값(mEFS) 9.8개월 vs. 7.0개월(HR 0.63, 95% CI 0.50-0.80)로 통계적으로 유의한 개선이 입증됨.

○ 다만 세부인정기준 관련, 허가사항 및 학회의견을 반영하여 75세 이상 또는 박출률(EF) < 50%인 심부전, 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) < 65%인 폐기능저하, ECOG 수행능력평가(PS: Performance status) 2 또는 3에 한하여 급여 인정하기로 함.

○ 관련 근거

- NCCN guideline. ver. 3. 2022.

- ESMO Clinical Practice Guidelines – Acute Myeloid leukemia in Adult Patients (Published 2020).

- Azacitidine and Venetoclax in Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia, New England Journal of Medicine. 202;383:617-29.

- Venetoclax combined with decitabine or azacitidine in treatment-naive, elderly patients with acute myeloid leukemia. Blood. 2019;133(1):7-17.

- Venetoclax with azacitidine or decitabine in patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia: Long term follow-up from a phase 1b study. Am J Hematol. 2021;96:208-217.

변  경

Ⅰ. 항암요법

□ 주요 암종별 항암요법

구  분

세부인정기준 및 방법

배경, 사유 및 근거

35. 기타 암

연번	항암요법	투여대상
16	다발성 캐슬만병	siltuximab ∙ 투여대상: 인체면역결핍바이러스(HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 증상이 있는 다발성 캐슬만병 ∙ 투여단계: 1차 이상 ∙ 투여요법: P, S ※ IL-6 표적 치료 경험이 있거나 림프종을 동반한 환자 제외 ※ 환자 상태에 따라 병변이 최대반응을 보인 이후 6~12개월 간격으로 영상학적 반응평가를 할 수 있음

○ 다발성 캐슬만병에 siltuximab 투여 시 반응평가 기간에 대해 교과서·가이드라인·임상논문 등을 검토한 결과, 교과서에 동 약제 투여 시 반응평가에 대해서는 언급이 없으나 CDCN(Castleman Disease Collaborative Network) 가이드라인에 림프절이 최대반응을 보인 후 6개월 간격, 그 이후 12개월 간격으로 검사 할 수 있다고 언급됨. 또한 관련 임상문헌 2편의 반응평가 방법 확인 결과 최대 6개월 간격으로 영상검사를 시행함.

○ 이에, 환자 상태에 따라 병변이 최대반응을 보인 이후 6~12개월 간격으로 영상학적 반응평가를 시행 할 수 있도록 급여기준을 변경함.

○ 관련근거

- International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018;132(20):2115-2124.

- Long-term safety of siltuximab in patients with idiopathic multicentric Castleman disease: a prespecified, open-label, extension analysis of two trials. Lancet Haematol 2020;7(3):e209-17.

- The clinical, laboratory, and radiologic improvement due to siltuximab treatment in idiopathic multicentric Castleman’s disease. Korean J Intern Med 2021;36:424-432.